文｜氨基观察

在创新药研发这片充满未知与挑战的领域，高风险与高回报并存是不变的法则。Biotech因其专注于前沿科技和未满足的医疗需求，往往能够在短时间内凭借突破性的研发成果，吸引巨额投资或并购机会。

5月29日，默沙东宣布，以13亿美元首付款、17亿美元潜在里程碑付款收购EyeBio，以获得潜在眼科FIC管线Restoret。

值得注意的是，EyeBio成立于2021年8月。也就是说，从成立到被30亿美元收购，EyeBio历时不到3年。

这背后，既反映出大药企对通过并购快速获得创新成果、丰富自身管线的战略需求，也强调了在激烈的市场竞争中，创新速度与独创性的重要性。

EyeBio的故事，对整个创新药行业来说，是一个鲜明的启示：即便面临重重挑战，敢于涉足未知领域、专注研发前沿疗法的biotech，完全有可能在短时间内实现价值的飞跃式增长。

这无疑会鼓舞更多创业者和投资者勇闯“无人区”，寻求下一个颠覆性的医疗解决方案，推动整个行业向前跃进。

/ 01 / 临床未满足需求的潜在新解

默沙东对Restoret寄予厚望也不奇怪。从定位来看，Restoret是一款潜在FIC药物，具有改善渗出性视网膜疾病患者预后的可能。

尽管抗VEGF单药治疗已经为患者带来了较大的改变，但超过60%患有新生血管性年龄相关性黄斑变性（NVAMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）的患者视力增进仍不理想，并且随着时间推移会出现视力下降。

血液-视网膜屏障（BRP）的破坏以及随后的血管渗漏是渗出性视网膜疾病的标志和主要驱动因素。在这种情况下，血管渗透会引发一系列反应。

因此，恢复和维持BRB，从而消除视网膜血管疾病的渗漏，是非常关键的。Restoret作为一种四价三特异性抗体，能够模拟Wnt通路天然配体Norrin，Norrin 已被证明是有效恢复和维持 BRB 的必要且充分的。

临床前数据表明，Restoret有效地模仿了这一功能，并以持久的效果解决了渗漏问题。早期人体试验，也佐证了Restoret的潜力。

2024年2月，EyeBio公布了Restoret针对糖尿病性黄斑水肿（DME）和新生血管性年龄相关性黄斑变性（NVAMD）患者的开放标签1b/2a期AMARONE研究的积极结果。

结果显示，DME 患者 （n = 26） 接受 Restoret 作为单一疗法，通过光学相干断层扫描 （OCT） 测量，最佳矫正视力平均改善+11.2个字母，视网膜厚度平均减少-143μm。

此外，根据公司资料，在接受Restoret和阿柏西普联合治疗的NVAMD患者（n = 5）中观察到类似的结果。数据表明，每月多次剂量的Restoret，无论是单一疗法还是与阿柏西普联合使用，都具有良好的耐受性。

Restoret预计将在2024年下半年进入关键的2b/3期试验，以研究DME患者的治疗。

AMARONE试验也代表着Wnt通路激动剂首次临床用于治疗视网膜疾病。也正是在这一背景下，Restoret吸引了默沙东的关注。

/ 02 / 重返眼科市场

眼科赛道也是超级蓝海市场。

不管是年龄相关性黄斑变性（AMD）还是DME，都是老年病。因此，在全球范围内都有着极为庞大的患者群体。

加上AMD是不可逆转失明的主要原因，DME则是导致糖尿病患者视力丧失的主要原因，因此，临床需求极为迫切。

庞大的患者群体、迫切的临床需求，使得针对这些疾病的眼科药物，十分吸金。2023年，再生元的阿柏西普销售额逼近百亿美元大关。

在这样的背景下，有成为颠覆者潜力的Restoret必然会受到市场的青睐。更何况，默沙东有着成长焦虑，其王牌产品K药的专利到期已经不远。近年来，默沙东在并购领域也频频出手。

对于市场来说，一个值得关注信号的是，离别眼科市场10年之久的默沙东又杀了回来。

2013年，其将美国眼科业务剥离给Akorn Pharmaceuticals；2014年，以6亿美元的价格将其眼科药物的某些权利出售给了日本的三天制药。

当时默沙东医院和专科护理总裁Jay Galeota表示：“剥离眼科业务的决定是我们持续战略的一部分，旨在加强我们的商业重点并提高我们的运营效率。”

很显然，在增长焦虑面前，默沙东不得不选择重新扩大自己的版图。那么，默沙东能否如愿以偿呢？