1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。据介绍，移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植术后主要并发症之一，病情严重时可能引起死亡。该药品作为处方药上市，将在医院凭医生处方用于治疗相应疾病，为患者提供新的治疗选择。

【机会前瞻】

1月2日，我国干细胞药物领域迎来重要进展，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市，这一创新药品将用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者，aGVHD是异基因造血干细胞移植术后的主要并发症之一，严重时可能危及生命。据悉，该药品作为处方药上市，将在医院凭医生处方用于治疗相应疾病，为患者提供新的治疗选择。

细胞治疗药品研发过程包括药学研究、非临床研究、临床试验等，通常较为复杂、漫长，要求较高。而干细胞治疗产品的研发和上市要求严格，必须符合安全、有效、质量可控的相关要求。为此，国家药监局组织研究制定了一系列有针对性的指导原则，进一步规范和指导药物研发，提高研究质效。

数据显示，2024年，国家药监局批准上市创新药48个，包括罕见病用药等重点领域的一批新药好药加速上市，部分创新药实现全球同步研发、同步申报、同步审评和上市。

从2017年开始，到现在我国干细胞一共批准了有120多款（药品）进入临床试验阶段，适应证包括血液系统、呼吸系统、心血管系统还有一些自身免疫系统疾病。

艾米迈托赛注射液的上市，不仅是我国干细胞治疗领域的里程碑，也是全球医药发展的热点。目前，在全球范围内获批的干细胞新药主要是间充质干细胞 (MSCs) 产品。

所谓间充质干细胞是一群具有自我更新和多系分化能力的细胞，广泛分布于人体各组织器官，如骨髓、脐带、脐带血或脂肪等。这类细胞具有向多种间充质系列细胞（如成骨、成软骨及成脂肪细胞等）或非间充质系列细胞分化的潜能，并具有细胞因子分泌功能。

目前全球获批上市的间充质干细胞治疗药品约10个，其细胞来源、适应症不尽相同。其中用于治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）的间充质干细胞治疗药品有4款，除我国批准的艾米迈托赛注射液外，还有美国、加拿大、日本批准的骨髓间充质干细胞。