当地时间3月30日,礼来公司宣布,其RNA疗法药物lepodisiran在二期试验中取得积极结果,该疗法旨在降低脂蛋白(a)的生成水平。脂蛋白(a)是心脏病的一种遗传性风险因素。二期试验达到主要终点:最高测试剂量(400毫克)治疗后60至180天内,lepodisiran使脂蛋白(a)水平平均显著降低93.9%,达到主要终点。接受16毫克和96毫克lepodisiran剂量组的受试者,同期脂蛋白(a)水平分别降低40.8%和75.2%。在近18个月的研究中,所有评估时间点上,lepodisiran的三个测试剂量组在单次或两次给药后均显示出脂蛋白(a)水平下降,达到了额外的次要终点。lepodisiran的潜在疗效将在正在开展的三期心血管结果试验中进一步验证。
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