科幻题材影视剧中基因技术定制和改造人类的案例竟然成真了。
11月26日,人民网报道,来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。
这对双胞胎的一个基因经过修改,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。
这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿。根据公开资料,通过这项临床试验的医学伦理委员会为深圳和美妇儿科医院,深圳和美妇儿科医院是莆田系医院。
据贺建奎介绍,基因编辑手术比起常规试管婴儿多一个步骤,即在受精卵时期,把Cas9 蛋白和特定的引导序列,用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。他的团队采用“CRISPR/Cas9”基因编辑技术,这种技术能够精确定位并修改基因,也被称为“基因手术刀”。
CRISPR/Cas9 其基本原理来自细菌对抗病毒的一种机制。
自2012年CRISPR技术被阐明后,科学家已经陆续把该技术应用于人类健康与疾病治疗。
实验证明,使用CRISPR技术敲除感染动物细胞的乙肝病毒内的致病基因,可以有效地杀死乙肝病毒,为彻底治疗乙肝带来了希望。
根据此前报道,医生曾利用基因编辑治愈了一例无法治疗的白血病——他们先取出患病女孩的免疫细胞,对其进行编辑,让这些细胞既能杀死癌细胞又能耐受化疗药物,再将之注入患者体内。
盖茨基金会(Bill & Melinda Gates Foundation)和谷歌风投(Google Ventures)在内的几家知名投资企业曾经向基因编辑公司爱迪达斯医药公司(Editas Medicine)投入了12亿美元资金。
杜邦(DuPont)也与基因编辑公司Caribou Biosciences建立了合作关系利用CRISPR-Cas9技术改造农作物。
但是,对人类生殖系基因(也就是精子、卵细胞和早期胚胎细胞的基因)进行编辑一直充满争议。
在科学家看来,这种改造影响的不仅仅是单独的个体,还会影响他们的子孙后代,可能会改变人类的遗传轨道。
因此,2015年4月,当中山大学的生物学家宣布首次对人类胚胎进行了基因组修改,迅速引起科学界的轩然大波。
2015年,12月1日至3日,由美国国家科学院、美国国家医学院、中国科学院和英国皇家学会共同举办的大型国际会议在华盛顿召开。此次会议的主题——人类基因组编辑的道德伦理问题也成为公众关注的焦点,
“对人类基因组的干预应仅可用于预防、诊断或治疗目的,不能用于对后代进行改造。”联合国教科文组织国际生物伦理委员会在一份公告中称。
人们担心“定制婴儿”带来的科学、伦理和监管问题。
《知识分子》所属《赛先生》编辑部援引清华大学全球健康及传染病研究中心与艾滋病综合研究中心主任张林琦的观点,对健康胚胎进行CCR5编辑是不理智的,不伦理的,迄今还没有发现任何中国人的CCR5是可以完全缺失的;CCR5对人体免疫细胞的功能是重要的。
由于艾滋病毒的高变性,还有其它的受体可以使用,CCR5基因敲除,也无法完全阻断艾滋病毒感染;而且现在母婴阻断技术非常有效,高达98%以上,可以阻止新生儿不被艾滋感染;HIV感染的父亲,和健康的母亲,100%可以生个健康和可爱的孩子, 根本无需进行CCR5编辑。
作为一项在研究的技术,科学家们需要考虑基因编辑过程中的“脱靶效应”,即实际发生改变的基因并非实验者的预设。
张林琦特别指出“CCR5编辑不能保证100%不出错之前,是不可以用于人的。”
果壳网编辑、科学松鼠会成员微博名Ent_evo也提出了多项质疑,其中之一是编辑出错了怎么办。
Ent_evo提出,“CRISPR作为基因编辑工具虽然强力,但是会有很多“脱靶"——错误地编辑了不该编辑的地方。编辑农作物好办,弄出问题了就不上市呗,但如果一个人遭受了错误的编辑,你不能把他杀了啊。”
根据贺建奎发言,此次试验没有“脱靶”,不过本次试验对象是一对双胞胎,其中一个明确知道编辑没有成功。“为什么那个明明没有编辑成功的胚胎还是最终带着风险诞生了?”Ent_evo质疑。
另一方面,新技术的应用也受市场需求驱使。如果缺乏有效监管,在利益驱动下,会有机构提供基因编辑服务以进行人体强化,比如通过改造基因来增加肌肉质量、身高或智力,而这被认为充满未知风险。
Ent_evo用干细胞疗法来举例,干细胞疗法是一个很有前途的医疗新技术,但因为国内监管不足,很多黑心诊所都在打着它的名义进行昂贵而无用(甚至有害)的所谓治疗。“我很担心CRISPR胚胎编辑也会变成这样。”
事实上,此前已经有一些科学家呼吁,在人们能够评估CRISPR和其他基因编辑手段的安全性、探讨这些技术的社会影响,并制定出明确的伦理学规范和管理条例前,暂时中止任何对人类生殖系进行基因编辑的研究。
影视剧中经常出现的桥段是,基因编辑改造实验失败,引起变异。现实的科学实验当然不会那么夸张,但考虑到基因编辑的复杂性,有诸多未知的存在,面对未知,似乎应该保持敬畏。
评论