昨日一款抗癌新药上市的消息引发极大关注，美国FDA批准了首个TRK抑制剂Larotrectinib用于治疗NTRK基因融合的晚期实体瘤患者，这一新药被许多自媒体宣传为“广谱”抗癌药，“治愈率达到75%”，但事实上这一说法存在误读。

Larotrectinib确实是FDA首个批准“不区分肿瘤类型”的抗肿瘤化学药物，由拜耳制药成功研发，用于治疗无已知耐药突变的，广泛转移或局部手术治疗效果不好的，现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的，NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者。

在对​​​​​​​成人和儿童多种类型的实体瘤中，Larotrectinib的总体缓解率（ORR）为75%；​​​​​​​在超过20%的患者中观察到不良反应（无论级别、无论是否与药物相关）包括ALT（谷丙转氨酶）（45%），AST（谷草转氨酶）升高（45%），贫血 （42%），疲劳（37%），恶心（29%），头晕（28%），咳嗽（26%），呕吐（26%）便秘（23%），腹泻（22%）。

NTRK基因融合属于染色体改变，其结果会产生构象激活的异常TRK融合蛋白，其作用为肿瘤驱动因子，在肿瘤细胞系中可促进肿瘤细胞的增殖和存活。在支持此次获批的临床试验中，Larotrectinib在多种独特的肿瘤类型中显示了临床获益，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、GIST、结肠癌、软组织肉瘤、涎腺肿瘤和婴儿纤维肉瘤。

从这种层面上来说，Larotrectinib所面对的确实并非单独某种肿瘤，而是一种“广谱”的抗癌药物。

但并非所有患有上述肿瘤的患者都能从Larotrectinib中获益。

根据官方资料，FDA对Larotrectinib进行了优先审评，优先审评适用于那些可以显著提高治疗严重疾病的有效性或安全性的药物。FDA此前先后给予Larotrectinib突破疗法、罕见儿科疾病药品和孤儿药的资格认定。

事实上，根据Larotrectinib一项临床试验的全球研究负责人David Hyman博士介绍，NTRK基因融合是一种罕见的癌症驱动因子。目前通过基因检测可以识别NTRK基因融合。

在常见肿瘤中 NTRK 突变率低于1%，再考虑到高昂的价格——30 天用量的Larotrectinib成人胶囊所需3.28万美元，而儿童口服液配方的费用起价为每月1.1万美元，获益人群可能十分有限。此外值得注意的是，怀孕或正在母乳喂养的女性不建议接受Larotrectinib治疗，因为它可能会对发育中的胎儿或者新生儿造成伤害。

上海瑞金医院肿瘤科专家张俊则表示，Larotrectinib的诞生体现了“异病同治”（不同的病，只要携带有同样的药物靶点标签，用同一种方案治疗）的理念，而一般对于肿瘤的治疗都是“异病异治”（不同疾病用不同的方案治疗）的观念。

但并不是说，这是个能攻克所有肿瘤的“神药”。

另外，所谓75%的治愈率的说法也并不准确，实际上应为总体缓解率（ORR），并不是75%的患者都能治愈的意思。