记者 | 金淼

编辑 | 任悠悠

10月22日，美国FDA批准了福泰公司的囊肿性肺纤维化（CF）三药组合Trikafta（elexacaftor, tezacaftor，ivacaftor），以用于12岁以上、CFTR至少有一种F508del型变异的CF患者。这是囊性纤维化的第一个三联疗法。

在此之前，患者无药可用，而Trikafta的批准使新的治疗方法适用于包括青少年在内的大多数囊性纤维化患者。

众所周知，囊性纤维化是一种进行性，威胁生命的罕见遗传疾病。它会在肺部，消化道和身体其他部位形成粘稠的粘液，导致严重的呼吸和消化问题以及其他并发症，例如感染和糖尿病。数据显示，北美、欧洲和澳大利亚约7.5万患者患病。

Trikafta获得了FDA的优先审批、快速通道、突破性疗法资格和孤儿药资格。今年7月底向FDA递交的上市申请，未用3个月时间便被批准上市，比预计审批完成时间提前5个月。

此次批准是基于两项全球Ⅲ期临床试验的结果，两个临床试验结果表明Trikafta治疗组患者的一秒用力呼气容积占预期值的百分比（ppFEV1）分别平均提高了13.8%和10%，能够使患者回归到正常生活。

三联疗法中，增敏剂ivacaftor延长细胞表面CFTR蛋白的开放时间提高缺陷型CFTR蛋白的功能；elexacaftor用于恢复携带F508del突变的CFTR蛋白的功能，改善CF患者呼吸功能；tezacaftor通过增加CFTR蛋白转运到细胞表面的水平来增强CFTR蛋白功能。

治疗前，患者需使用FDA批准的基因分型测定法确认患者至少携带F508del突变。该药售价为每年311,000美元。CF药物的研发多受到患者家属与CF基金的资助进行早期研究。