国内首个法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏)患者的长期酶替代疗法获批

12月20日,赛诺菲宣布国家药品监督管理局批准注射用阿加糖酶β(商品名:法布赞)进口注册申请,用于被确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏)患者的长期酶替代疗法。该药是国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物,适用于8岁以上的儿童和青少年及成人。

法布雷病是一种罕见的X染色体伴性遗传的溶酶体贮积病,患者常常出现如手脚烧灼般的疼痛,短则持续数分钟,长则数日之久,有时反复出现,严重时无法正常生活,并对肾、心脏、脑、神经等各器官产生严重损害造成病变,如得不到有效治疗将严重威胁生命。

这类疾病症状往往出现在患者儿童至青少年时期。此外,男性患者临床症状重于女性患者,男性患者平均生存期较对照人群缩短20年,女性患者则缩短约10年。 国内约有超过300名法布雷确诊患者。2018年5月11日,法布雷病被列入我国《第一批罕见病目录》。

在一项与安慰剂对照临床试验中,阿加糖酶β治疗患者的肾脏、心脏及皮肤中总的GL-3以及各器官中的GL-3均较安慰剂治疗患者出现统计学显著性减少(P<0.001)。另一项双盲、安慰剂对照研究结果显示,注射用阿加糖酶β治疗患者中的临床事件发生率大幅低于安慰剂治疗患者(肾脏、心脏或脑血管疾病或死亡的发生率)。同时,儿科研究也显示,注射用阿加糖酶β治疗在儿科患者中的总体安全性和疗效特征与在成人中观察到的结果一致。

赛诺菲中国新特药事业部罕见病领域负责人俞蕾表示:“在法布赞获批之前,国内的法布雷病患者只能对症治疗,常年忍受各种并发症带来的痛苦。这是一场时间和生命的赛跑,我们很高兴法布赞将为这些患者带来生命的希望。我们将继续努力,积极推动法布赞早日在中国上市。”

 

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