实习记者|金亭藩

编辑|许悦

当地时间7月21日，美国生物技术公司渤健（Biogen）宣布将开启一项新的四期临床试验。该实验将针对已经接受过诺华公司（Novartis）Zolgensma药物治疗但疗效不佳的脊髓性肌萎缩症（SMA）婴儿及儿童患者，评估渤健开发的SMA药物Spinraza在这一群体中的临床效益和安全性，旨在探讨Spinraza是否能够带来额外的疗效。

该研究将招募两组共60名三岁及以下儿童参与者，并计划在2021年第一季度入组第一名受试者。这一研究将以开放标签的形式展开，并持续两年时间。研究人员希望可以通过这一研究为临床诊疗决策提供更多信息。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种较为罕见的遗传性神经肌肉疾病，由脊髓中的运动神经元变性造成。该病患者会产生严重的进行性肌肉萎缩与肌无力，并可能进一步诱发骨骼、呼吸、消化等系统的异常。该病的新生儿发病率约为一万分之一，并且是导致婴儿死亡的主要遗传性原因。

由渤健开发的Spinraza是全球第一款用于SMA治疗的上市药物，于2016年12月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并在2019年2月获批在中国上市。这款药物通过脊髓注射给药，每针售价12.5万美元（约87万人民币），首年需给药六次，从第二年开始变为每四个月注射一次，平均价格也降为每年37.5万美元（约262万人民币）。

Spinraza曾是治疗SMA的唯一药物，其销售额在2018年达到了17亿美元（约119亿人民币），并在2019年增长至21亿美元（约146亿人民币）。不过，随着Zolgensma在去年获得FDA批准上市，这一局面也被打破。

与Spinraza不同，诺华公司旗下的Zolgensma是一款可以一次性治疗SMA的基因替代疗法药物，通过静脉注射完成一次性给药。这款药物的标价高达212.5万美元（约1482万人民币），是目前全球最为昂贵的“天价药”，但也有着可一次性完成治疗的特性。

在去年5月24日获批上市后，Zolgensma于当年为诺华公司带来了3.61亿美元的销售额。不过，目前该药物只被允许用于2岁及以下的患者。

美国临床与经济评论研究所（ICER）在去年4月曾对这两款药物的合理价格进行过测算。根据该测算结果，目前这两款药物的市场价均远远高于ICER估算的最符合经济效益的价格区间。

但是，本次渤健公司发表的声明却对Zolgensma的疗效提出了质疑。根据该声明提供的数据，在针对Zolgensma的长期研究中，有结果表明，到目前为止，每10名接受该药物治疗的患者中，就有4名又在随后继续接受Spinraza的治疗。

渤健的首席医疗官Maha Radhakrishnan表示，对于某些患者，这一基因治疗药物或许并不能对他们的运动神经元产生足够的疗效。本次开展的临床研究，也将帮助人们了解Spinraza可以在多大程度上提高对这些患者的疗效。

同时，根据路透社的消息，诺华公司首席执行官Vasant Narasimhan表示，到现在为止，他们并没有观察到接受Zolgensma治疗的患者有任何疗效下降的情况发生。相反，在他们的临床数据中，所有患者在接受Zolgensma治疗后都很好地维持住了其获得的疗效。

这已经不是渤健公司第一次在疗效上用Spinraza同Zolgensma进行竞争。在去年Zolgensma获批上市仅1个多月后的“治愈SMA”大会（Cure SMA conference）上，渤健便试图用数据证明，Spinraza取得了非常显著的疗效，并已经成为治疗SMA的基础，来保护他们的市场。

在全球市场中，Zolgensma对还被一些国家纳入了医保。日本厚生劳动省今年5月决定将Zolgensma列为公共医疗保险适用对象，用药对象为未满2岁的患者。

在SMA治疗市场上，目前还有瑞士罗氏公司（Roche）与美国PTC Therapeutics联合开发的risdiplam正在等待FDA的上市批准。此外，诺华公司也在开发一款名为branaplam的SMA新药。可以预见，伴随着这些药物取得的进展，SMA治疗市场的竞争性也将进一步加强。