记者 | 谢欣

基石药业（2616.HK）本月宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理其普拉替尼胶囊（Pralsetinib）新药上市申请并纳入优先审评，用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。

这是基石药业第二个获得国家药监局受理的新药上市申请，普拉替尼也有望成为国内第一个获批上市的RET抑制剂。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士在接受界面新闻专访时介绍，普拉替尼是由美国Blueprint Medicine开发的一款靶向致癌性RET变异（包括可预见的耐药突变）的药物，基石药业拥有普拉替尼单药或联合治疗在大中华地区的临床开发与商业化权利。

据了解，在既往治疗上，目前RET基因融合阳性的非小细胞肺癌患者既往化疗疗效不佳，而包括舒尼替尼、索拉非尼和凡德他尼等多靶点酪氨酸激酶抑制剂治疗研究也都没有显示出良好疗效，疗效相对较好的凡德他尼单药治疗的无进展生存期（PFS）也只在4个月左右。且药物毒副反应较大，患者预后很差。

江宁军介绍，在基石药业正在开展的注册桥接研究中，普拉替尼在经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC中国患者中显示出了良好的抗肿瘤活性，并且安全性及耐受性良好，这一结果与先前公布的ARROW研究中全球患者人群报告的数据结果一致。

目前，国内另一进度较快的RET抑制剂为礼来的Loxo-292，目前已完成二期临床试验入组，有望在今年提交上市申请，从时间上看基石药业有很大希望摘得国内第一个RET抑制剂的获批，从而在市场上抢占先机。此外，基石药业关于RET突变的甲状腺癌研究已完成入组，同时未经含铂化疗的NSCLC的入组也在进行中。

除外普拉替尼，基石药业引进的另外一款首创新药阿泊替尼也已向国家药监局递交了上市申请，并已获得优先审评资格。

阿泊替尼是一款高选择性的KIT/PDGFRA突变激酶抑制剂，今年1月在已在美国获批准上市，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的晚期胃肠间质瘤（GIST）成人患者。虽然阿泊替尼可能无法像普拉提尼一样在市场上抢占时间优势。此前美国食药监局（FDA）已授予阿泊替尼突破性疗法称号，用于治疗晚期肥大细胞增多症（SM），包括侵袭性SM亚型，以及具有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM患者。

而基石药业最受关注的则是其抗PD-L1舒格利单抗，舒格利单抗是目前国内研发进度最快的国产PD-L1单抗。此前舒格利单抗联合化疗治疗IV期非小细胞肺癌患者的III期临床试验已达到主要终点。江宁军透露，基石药业将在今年下半年递交其一线治疗非小细胞肺癌的上市申请。

在江宁军看来，由于PD-1/PD-L1市场竞争激烈，基石药业计划采取差异化、大适应症和联合疗法的策略突围。

差异化方面，在临床试验设计上，舒格利单抗一方面用于注册申报的一线非小细胞肺癌临床试验同时涵盖了鳞状和非鳞状两种，另一方面国内的三期肺癌晚期患者治疗大多是先化疗再放疗，国外则是化疗与放疗同步，舒格利单抗在临床策略上既入组同步放化疗又入组了符合中国治疗现状的先化疗再放疗病人，而进口的PD-L1抗体则只有化疗与放疗的同步数据，基石药业认为，这将给舒格利单抗在非小细胞肺癌适应症上的市场推广带来优势。

在适应症的布局上，舒格利单抗在肿瘤免疫市场布局上策略性的针对中国大适应症，包括局部晚期，不可手术切除肺癌及IV期肺癌，胃癌，肝癌及食管癌。后续的研发方面，一方面PD-L1、PD-1与CTLA-4三款肿瘤免疫疗法被江宁军看作是基石药业后续的骨架产品，与包括FGFR4抗体、瑞戈非尼、多纳非尼等开展联用，另外在小分子药物上继续探索精准治疗。

而随着第一个新药上市逐步临近，商业化也会是基石药业面临的下一个巨大挑战。基石药业在2019年年底任命前百时美施贵宝中国区总经理赵萍为大中华区总经理兼公司商业化负责人，赵萍在百时美施贵宝期间曾实现其重磅产品“O药”在中国的上市销售。

此外，基石药业的苏州先进生产基地已于2020年上半年开始建设且正如期进行，预计2021年年底正式投产，在这之前，小分子药物将于国外进口，生物药则由药明生物供货，同时，江宁军透露，未来也不排除在国内市场上开展外部销售合作。