界面新闻实习记者 唐佳燕

界面新闻编辑 谢欣

海思科5月10日公告，公司于近日收到国家药品监督管理局下发的药品利鲁唑口溶膜上市许可申请《受理通知书》，这也就意味着，距离渐冻症又一款新药在国内上市，又近了一步。

这款新药名叫Exservan利鲁唑口服薄膜，于2019年11月获得FDA（美国食品药品监督管理局）批准。与传统剂型相比，Exservan将为吞咽困难或无法吞咽的渐冻症患者提供治疗选择。

世人对“渐冻症”的认知大多来自著名物理学家霍金的去世，“渐冻症”学名肌萎缩侧索硬化症(ALS)，是一种不可逆的致死性运动神经元病。和其名称一样，“渐冻症”主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩，就像被“冻住”一般，最终失去呼吸能力，多数患者在接受诊断后2-5年内死亡。因发病机制不清楚，至今仍未能有治愈的药物，只能延长其存活时间。

据估计，ALS在全球范围内的发病率约为十万分之二，我国大约有十万名“渐冻症”患者。因肌肉不断萎缩，他们中的很大一部分人会遇到吞咽和呛咳的问题，虽然大多数患者此前使用利鲁唑，但由于无法吞咽片剂，很多患者会选择在疾病进展的某些阶段停止治疗。

与传统剂型相比，此款口溶膜可以在口腔内完全溶解，对于上述患者，新药在国内上市无疑是一个“福音”。据介绍，其通过了FDA指定的吞咽测试，在3-5分钟内完全分解，不受唾液分泌过多或过少的影响。

对于“渐冻症”患者而言，药物选择原本就并不多。截至目前，FDA批准共批准四种药物。主流的为Riluzole（利鲁唑，Rilutek/Tiglutik/Exservan）、Edaravone（依达拉奉，Radicava/RadicavaORS），此外还有Relyvrio（苯丁酸钠和牛磺酸二醇）和 Qalsody。

另一款在国内上市的产品依达拉奉则是“老药新用”。因其存在其他适应症，目前生产批文较多，有53个，先声药业、扬子江药业、齐鲁制药、国药集团、正大丰海制药、西安利君制药、昆明积大制药等均有布局。

但依达拉奉被用于渐冻症治疗也是近年的事，其疗效如何仍待市场验证，目前利鲁唑仍是患者的主要用药。据米内网数据，2018年国内重点省市公立医院终端利鲁唑销售额为3172万元，同比增长87.86%。

在渐冻症领域，利鲁唑并不是新药。作为FDA批准的第一款治疗ALS的药物，其片剂产品于1995年就已上市。利鲁唑通过防止过多的谷氨酸所致的运动神经元损伤，起神经保护作用，从而延长渐冻症患者的存活期。但其只能改善病人的生存状态，无法阻止病情发展。

去年3月，海思科以数百万美金价格从Aquestive引进利鲁唑口服薄膜，由海思科负责该品牌在中国的注册和商业化活动，Aquestive则为该产品的独家制造商和供应商。

海思科的加入，或将打破利鲁唑原有的市场格局。 国家药品监督管理局官网显示，利鲁唑在国内目前已有七个批号，集中于鲁南贝特、万特制药（海南）、江苏恩华药业3家；进口产品则以赛诺菲的“力如太”为主。据米内网数据，2018年赛诺菲的“力如太”市场份额超过八成，鲁南贝特公司的胶囊剂“协一力”占一成。

不过，有迹象表明，“渐冻症”可能迎来新疗法：基因靶向疗法。日前，FDA宣布加速批准Biogen联合Ionis公司开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法Tofersen（商品名：Qalsody）上市，用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化（SOD1-ALS）。这是FDA批准治疗遗传性ALS的首款疗法，也是首款针对ALS的基因靶向疗法。